Comme nous l’avons vu dans notre premier épisode, l’identification et la validation des cibles sont considérées par un chercheur comme des étapes clés du processus de développement d’un médicament. La compréhension des risques potentiels liés à la cible et/ou à la molécule est indispensable à la poursuite normale du plan de développement d’un médicament. Si on établit au cours de cette phase que la cible est possiblement associée à des effets indésirables et/ou que la molécule découverte est toxique, c’est tout le reste du développement qui va être impacté pour l’industriel.  

Ce deuxième épisode de Tandem est consacré à l’évaluation du risque et à l’intérêt de prendre ce risque en compte dès la preuve de concept, avant même d’interagir avec un industriel pour valider le potentiel du projet proposé. Le Dr Philippe Detilleux, responsable monde du département Preclinical Safety de la R&D de Sanofi, permet de mieux comprendre l’enjeu que représente l’évaluation de la toxicologie dans le développement clinique d’un médicament et le rôle que peuvent jouer les académiques à ce niveau. 

Retrouvez toutes les informations sur le site de la Fondation maladies rares : https://evenements-fondation-maladiesrares.org/event/podcast-tandem/

“Tamdem” est une série de podcasts présentée par la Fondation Maladies rares avec la participation et le soutien de Sanofi Genzyme.

Comité éditorial : Anne-Sophie Blancher, Christine Fétro, Delphine Franchot, Florence Bordon-Pallier. Présentation : Christine Fétro. Production : Stereolab. Générique : Olive Musique.

LEXIQUE

La toxicologie est l’étape dans le développement d’un candidat médicament qui vise à identifier les organes cibles potentiels et les doses toxiques pour l’organisme du futur médicament.

La thrombose correspond à la formation d’un caillot sanguin (thrombus) au sein du réseau veineux (thrombose veineuse) ou du réseau artériel (thrombose artérielle).

Les prostaglandines sont des substances dérivées d'un acide gras. Elles sont présentes dans de nombreux tissus de l'organisme et interviennent dans de nombreux processus biologiques (contraction de l'utérus, inflammation, coagulation du sang, etc.).

Le Off Target s’applique à tous les effets non voulus d’un candidat médicament.

Le DNA est l’acronyme anglais de ADN.

Un mutagène  se dit d’un candidat médicament ayant pour effet de modifier le génome.

Des anticorps monoclonaux sont des anticorps produits artificiellement par un clone de cellules (groupe de cellules identiques issues d’une seule cellule mère) et utilisés à des fins thérapeutiques ou diagnostiques.